目前尚无满意治疗办法。根据血细胞减少的数量、骨髓原始细胞比例、染色体核型分为低危、中危(Int-1和Int2)、高危。低危、中危Int-1以支持治疗为主。
1、支持治疗:成分输血、抗感染。
2、促造血治疗:可使用雄激素和造血生长因子,部分患者可改善造血。
3、诱导分化剂:全反式维甲酸(20-40mg/d)和1,25(OH)2D3可是少数患者粒细胞及血小板少有回升,输血量减少。
4、生物反应调节剂:沙粒度胺及其衍生物对5q-综合征有较好疗效。免疫抑制剂治疗低危组MDS目前尚有争议。
5、去甲基化药物:MDS抑癌基因启动子存在DNA高度甲基化,地西他滨等去甲基化药物减少患者的输血量,提高生活质量,延迟向白血病转化。
6、中危Int-2、高危采取化疗或造血干细胞移植。